小干扰RNA（small interfering RNA, siRNA）作为现代生物医学研究领域的关键生物技术之一，其核心生物学价值在于通过高度保守的RNA干扰（RNA interference, RNAi）机制实现对靶基因表达的精准调控，具体而言，siRNA介导的RNAi作用机制包含三个关键阶段：一、细胞质中的内切核糖核酸酶Dicer可将双链RNA（dsRNA）或短发夹RNA（short hairpin RNA, shRNA）切割为21-25 bp的具有活性的siRNA分子；二、成熟的siRNA在RNA结合蛋白transactivating response RNA-binding protein（TRBP）的介导下被加载至argonaute 2（AGO2）蛋白，形成RNA诱导沉默复合体（RNA-induced silencing complex, RISC）；三、siRNA在复合体中发生正义链与反义链的分离，当反义链与靶mRNA通过碱基互补配对结合后，AGO2会对靶mRNA进行特异性切割，被切割的mRNA将被细胞识别为异常序列，进而通过抑制其翻译过程阻断蛋白质的合成（Alshaer，2021）；从应用维度来看，在基础研究中，siRNA凭借其序列依赖性的基因沉默特性，已成为解析体内外单基因功能的核心工具，为阐明基因与表型间的关联提供了高效实验手段，而在转化医学领域，siRNA因能够直接靶向传统小分子药物或抗体难以作用的“不可成药靶点”，在癌症、神经退行性疾病、传染病等重大疾病的治疗中展现出独特应用潜力，成为极具转化前景的新型治疗策略。

siRNA 发挥基因沉默作用的机制示意图（Alshaer）

siRNA 三保一套装针对靶基因（仅限人、小鼠、大鼠）的不同区域设计三对 siRNA，我们保证在标准使用条件下（转染效率 80% 以上）至少一对 siRNA 的 mRNA 水平沉默效率达 70% 以上。

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